一直以来，在生物医学的各个领域，研究人员在基础研究中取得新成果的脚步都在不断加快。但是，转化医学领域可以说是个例外：将基础研究的成果转化成临床治疗手段，让患者从中受益，在这一过程中，似乎进行的并不像其它领域那么顺利。

2014年5月，来自世界各地的生物医学转化领域的研究人员们汇聚在德国柏林，共同商讨该领域研究进展所面临的障碍，并且通过对研究方法的严格分析，重新定义转化医学的概念。

Translate! 2014的主旨与以往不同，并不将注意力集中于研究数据，而是重点分析有哪些因素有利于将新的方法、技术、药物或者设备转化成能够令患者获益的应用，同时也找出哪些因素会阻碍这个过程。

综合会议最终取得的观点来看，想要提高基础研究向临床受益的转化率，只能通过改变整体的思维观念才行。

“转化”的概念是什么？有哪些人在从事这一工作？

首先，我们需要讨论一下到底什么叫做转化医学。

这并非是换汤不换药的概念炒作，不是长久以来，人们想要将基础生物医学研究结果，应用于潜在的临床治疗中的简单转变。也不是简单地让临床工作人员和基础研究者搭档，就能够解决的问题。

转化医学是一种创新的行为，具有确定的、具体的临床可行性，以及积极主动地达成最终实践目标的特点——在这一描述中，强调了超越科学及医学概念，指出以临床应用为本的观念，才是该领域成功的关键所在。

在商业领域，往往将“创新”定义成“创造价值的新颖性”；在医疗领域中，生物医学概念和早期的产品，如果能够实现新的治疗方式及影响，就可以被认为是“有创造性的应用”。这往往是由临床市场所定义的，而非研究领域。学术界将“创新”定义成是有创造性的、新颖性——未经报道过的科学或技术，不考虑其实际应用或商业价值。所有这些各执一词的定义，常常使得人们在就生物医学转化进行讨论时，难以达成一致的观点。

有效的转化生物医学研究，往往会清晰陈述临床需求，并且对应用的生物学机制具有全面、扎实的了解。为了达到这样的水平，通常都需要循环往复的印证研究（具体模式可以是从实验室到临床再到实验室，或者从临床到实验室再回到临床）。

这种循环往复的印证研究方法不仅仅超越了“反向转化”的范畴，还包括首先就在人体上进行研究，然后才追溯其更加基础的研究，从而阐释临床需求以及对患者进行治疗的结果背后的机制。

往复型转化方式，在一定程度上使新的治疗手段减少了风险。仅仅是伸出手指着远处的目标，与积极主动地去构建一个概念性的、科学的、具有可行性的桥梁来实现目标是完全不同的。在坚持提高技术转化效率的同时，技术专家领域必须时刻保持警惕，不要使人们对基础及转化原则造成混淆乃至偏离。

不要放弃基础研究

基础生物医学研究是发达国家经济体的驱动力，促进了新的科学发现不断涌现，而且，对于获得有关人类生物学的新知识，以便进行进一步的研究与技术发展是至关重要的。尽管基础研究可以促进创新产品的产生，但是基础研究自身很难实现直接的转化。只有经过优选的基础科学发现，才适合进行技术转化。因此，在研究学界，富有想象力的、研究人员所组成的大型网络需要不断加以锤炼，才有可能抓住为数不多的、具有转化潜力的科学发现，最终推向临床市场。

由此，对于研究者、基金提供方以及整个公众而言，认识到基础研究的重要性是十分关键的，那些常常还处于探寻阶段的基础研究才是催生技术进步的平台。回望一下技术创新的发展历史，会发现这是一个充满了这样的事例：由假说/理论驱动的研究，到最终获得超出预期的、新奇的发现，从此开创了全新的研究领域。任何想要改变或者约束基础生物医学研究范围、多样性、数量的想法，都是与创新及开发卫生医疗进展的潜力的理念相违背的。

无论怎样，在生命科学领域，“发明及发现”的研究模式广泛存在，尤其是技术驱动的研究范畴。这一模式强调新技术的发明与新方法的发现，但是往往忽略了对基础研究成果在临床应用潜能的验证，以及对于技术的进一步完善升级，使之运行更可靠、性能更强大、可量化，以及能够通过管理部门的审查。很多研究者容易产生这样一个错觉：当他们在从事发明与发现的工作的同时，也在实现着技术转化。

而事实上，他么只不过是把他们的研究发现传递给其他什么人，期待着别人能够进行接下来的技术转化。在这样的例子中，在“发现与发明”这一步之后，想要实现转化，还需要进行很多关键而艰难的决断与工作：研究结果的传递，需要相关的工作人员相当勤勉的工作，以及十分谨慎的态度，来判断哪些是可以实现转化的技术。现实中，从基础研究领域进入技术转化的例子十分少见，往往留下了一系列未能验证和实现的远景。

根据美国国家卫生研究院（NIH）的数据，80%到90%的研究项目在进行人体实验之前便以失败告终；而少而又少的进入临床试验研究的项目，需要长达15年的时间，来判断临床应用的可行性和效果。然而，很少有基础研究项目可以实现从科学新发现到实际应用的转化。如果该发现的确是新颖的，前所未有的，研究者往往会选择做进一步的研究，希望有更多、更深入的发现，而忽略了进行转化的可能性。

这种传统的将注意力集中于基础研究为核心的思维模式，造成了许多具有巨大潜力和希望的基础研究结果，没能转化成为可以用于实际的技术，对其转化的可行性和价值往往都没有进行过任何检测和证实，从而对该发现是否具有进一步转化为的潜力，以及可能孕育的产品，乃至市场、投资者等方面的众多因素也就无从知晓。事实上，尽管困难重重，认识以及尝试解决这些难题，将基础研究经过筛选，推向转化进程，正是我们要做的事情，让患者能够从科学研究中获益。将早期的科学发现被动的“转移”给其他人，希望别人去实现技术转化的目标，这种做法在生物医学转化领域是非常没有效率，而且常常是无效的。尽管经过深思熟虑的系统化的研究进程，可能更容易取得好的结果，但是，想要筛选和鉴定那些适合进行转化的新发现，是非常困难和费时的。

那么问题来了，究竟应该由谁负责这个困难的衔接阶段的工作，以便指引我们将早期研究发现推向下一阶段的转化过程呢？我们认为，应该是那些自认为是转化科学家的人，以及致力于为患者带来福音的生命科学领域的研究者们。目前，在全球研究与发展领域所发生的一些改变，十分引人瞩目，人们正在改变他们的态度，更加主动地承担其责任，借助更加合理的组织结构、资源以及决策进程，确保转化医学领域的进展工作。

早在10年前，转化医学领域就发表过这样一句声明：“如果没有合理的机制及基础结构来实现系统连贯的技术转化，来自基础科学研究的数据与所有信息都将无法有效惠及大众。”这促进各国采取了相应的行动。

2006年，美国NIH发起建立了临床与转化科学基金（Clinical and Translational Science Awards, CTSA）项目，最近又建立了NIH国家转化科学进展中心（National Center for Advancing Translational Sciences, NCATS），旨在集中力量加快全国在转化医学领域的研究进展。NCATS目前对美国的61个研究机构组成的联盟提供相应的基金支持。

在德国，由德国联邦政府建立了6个卫生研究中心（Centers for Health Research），迎接转化研究领域的挑战。由于研究中心属于多个机构共同构成，具有各自独立的结构，有利于将最好的大学的专家、学术知识，他们所任职的教学医院，以及除大学之外的其它研究机构等各类优质资源整合在一起。柏林卫生研究所（Berlin Institute of Health, BIH）也是在这样的背景下应运而生的。BIH的建立，为研究者们采用综合方法，对基础及临床研究结果加以利用提供了共同的平台。

现在的当务之急是，就转化科学的话题进行全球性的讨论：谁负责促进有意义的基础研究结果转化成产品？谁负责将临床需求与新技术发展的风险进行评估？谁负责将转化获得的产品推向临床及市场？如何将这些目标进行最佳的整合，从而建立一个具体的、相互协调发展的、有效路径？

将每一个生物医学发展都进行转化是不现实的，因为那样将面临着无法负担的高昂成本，而且也没有必要这样做，因为大部分的发现都是没有转化价值的。

但是，如果由于筛选鉴定环节的问题，不能有效捕捉到本来就为数不多的，适宜转化的新发现，将其推向临床，惠及患者，也同样是一种巨大的浪费。因此，在目前的转化策略中，对基础研究的学术发现进行商业审批是其核心的一个步骤，这样可以保证商品开发的价值与效果。

还有一个问题，即便加入这个环节，也并非意味着万无一失，还需要确保产业效益的平衡；对于一个稳定的企业，至少需要做到的是：商业转化失败所带来的损失，可以由成功的案例带来的效益来弥补。如果说效益动力对于一个商业化过程非常关键的话，那么，成功实现技术转化所带来的最终益处是，医疗水平的提高，以及全世界患者生活质量的提高。为了实现这一目标，所有参与Translate!的人员达成共识，以下几点是提高转化成功率的首要因素。

联合起来，刻不容缓

由于转化科学涉及到不同研究团队间彼此协调、交流合作，这些团队的专业技能、知识等也各有不同，所以，需要建立一个跨学科的合作模式，让参与其中的研究人员能够交流学术知识、技能，并建立进一步工作的团队。在这一方面，临床科学家与生物及生物医学领域的研究者可能需要与工程师共同合作，此外，也包括与医疗服务提供部门、专利部门、企业、管理部门等多方协作，确保信息成果的有效传递，将基础科学研究成果推向临床前试验，以及进行早期的临床验证。

构建合理的平台，让参与其中的人们可以交流不同的理念、才能、远景，以及在学术与基金部门之间进行无缝交流，将有利于整合资源、知晓风险及收益，并且将筛选评估有潜力的转化目标这一过程进行高度简化。但是，所有这些，真正实施都比纸上谈兵要困难得多：对转化过程及结果的评估已经鉴定出了一系列复杂的因素，对今后的实施与决策进行了预测。决定是否进行技术转化，依靠多方面因素的作用：专业知识、证据、资源以及每一步骤中的不断对话。